Major advancements in targeted gene

Major advancements in targeted gene therapy have opened up avenues for the treatment of major neurological disorders through a range of versatile modalities varying from expression of exogenous to suppression of endogenous genes. Recent technological innovations for improved gene sequence delivery have focussed on highly specific viral vector designs, plasmid transfection, nanoparticles, polymer-mediated gene delivery, engineered microRNA and in vivo clustered regulatory interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-based therapeutics. These advanced techniques have profound applications in treating highly prevalent neurological diseases and neurodevelopmental disorders including Parkinson's disease, Alzheimer's disease and autism spectrum disorder, as well as rarer diseases such as amyotrophic lateral sclerosis (ALS), spinal muscular atrophy, lysosomal storage diseases, X-linked adrenoleukodystrophy and oncological diseases. In this article, we present an overview of the latest advances in targeted gene delivery and discuss the challenges and future direction of gene therapy in the treatment of neurological disorders.

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在靶向基因治疗的主要进步已经通过一系列的多功能方式从不同的外源性表达内源基因的抑制开辟了主要神经系统疾病的治疗途径。改进的基因序列递送最近的技术革新已经集中在高度特异性的病毒载体的设计，在转染的质粒，纳米颗粒，聚合物介导的基因递送，工程改造的微RNA和体内聚集调节相互间隔短回文重复序列（CRISPR）系的治疗剂。这些先进的技术，在治疗非常普遍的神经疾病和神经发育障碍，包括帕金森氏病，阿尔茨海默氏病和孤独症谱系障碍，以及罕见的疾病，如肌萎缩性侧索硬化深刻应用（ALS），脊髓性肌萎缩，溶酶体贮积病，X连锁的肾上腺脑白质营养不良和肿瘤疾病。在这篇文章中，我们提出了有针对性的基因传递的最新进展的概述，并讨论了神经系统疾病治疗的基因治疗面临的挑战和未来发展方向。

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靶向基因治疗的重大进展为治疗主要神经系统疾病开辟了途径，其方式从外源性表达到抑制内源性基因等一系列多种多样化方式。改进基因序列传递的最新技术创新侧重于高度特异性的病毒载体设计、质粒转染、纳米颗粒、聚合物介导基因传递、工程微RNA和体内聚集调控间隔短音重复（CRISPR）为基础的治疗。这些先进技术在治疗高度流行的神经系统疾病和神经发育障碍（包括帕金森病、阿尔茨海默氏病和自闭症谱系障碍）以及更罕见的疾病（如肌萎缩性侧索硬化症（ALS），脊髓肌肉萎缩，液化膜储存疾病，X与腺膜萎缩症和肿瘤疾病。在本文中，我们概述了靶向基因传递的最新进展，并讨论了基因治疗在神经疾病治疗方面的挑战和未来方向。

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靶向基因治疗的重大进展为通过一系列从外源基因表达到内源性基因抑制的多功能方式治疗重大神经系统疾病开辟了途径。最近改进基因序列传递的技术创新集中在高度特异性的病毒载体设计、质粒转染、纳米颗粒、聚合物介导的基因传递、工程化的microRNA和基于体内聚集调节间隔短回文重复序列（CRISPR）的治疗。这些先进技术在治疗帕金森病、阿尔茨海默病、孤独症谱系障碍等高度流行的神经系统疾病和神经发育障碍，以及肌萎缩性侧索硬化（ALS）、脊髓性肌萎缩、溶酶体储存疾病等罕见疾病方面有着深远的应用，肾上腺脑白质营养不良与肿瘤性疾病。本文综述了靶向基因治疗的最新进展，探讨了基因治疗在神经系统疾病治疗中面临的挑战和未来的发展方向。<br>

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