Hematopoietic stem cell transplanta

Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only curative option available for patients with thalassemia major in India with increasing access to alternate donor transplantation for patients with no matched family donor. We aimed to analyze the impact of family and alternate donor HSCT on morbidity and mortality post-HSCT. We conducted a retrospective study in the department between July 2007 and December 2018 where all children who underwent HSCT for thalassemia major were included. A total of 264 children were included with a median age of 6 years (male/female, 1.4:1). The graft source was matched related donor (MRD) (76%; parent 15%, sibling 85%) and matched unrelated donor (MUD) (22%). All children received a myeloablative conditioning regimen with treosulfan/thiotepa/fludarabine in 93% and busulfan/cyclophosphamide in 7%. The source of stem cells was peripheral blood in 61%, bone marrow in 38%, and umbilical cord blood in 3%. The incidence of bacteremia was 14% versus 25% in MRD versus MUD groups. There was a higher incidence of posterior reversible encephalopathy syndrome (PRES) in the MUD group (10% versus 3%). Engraftment occurred in 97% with a higher trend toward mixed chimerism in the MRD group (12% versus 2%). When indicated, whole-blood donor lymphocyte infusion was used to ensure complete chimerism in children in the MRD group. A statistically significant difference was found in the incidence of graft versus host disease (GVHD), both acute and chronic between the MUD versus MRD groups, 60% versus 20% and 41% versus 17%, respectively ( P = .001). Similarly, immune cytopenia and cytomegalovirus reactivation were also significantly higher in the MUD group, 27% versus 1.4% and 25% versus 2%, respectively ( P = .001). Thalassemia-free survival in our cohort was 96%, 94%, and 84% with a median follow-up of 65 months in the matched sibling donor, matched family donor, and MUD groups, respectively. Overall survival of 95% and 90% with a median follow-up of 65 months was noted in those who underwent transplantation less than and greater than 7 years of age, respectively. MUD transplantation for patients with thalassemia major involves specific challenges such as PRES and unusual manifestations of GVHD such as immune cytopenia. Early interventions to optimize supportive care and measures to reduce GVHD are required to ensure survival rates of over 90%. 更多还原

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造血干细胞移植（HSCT）是印度重度地中海贫血患者唯一可用的治疗选择，对于没有相配家庭供者的患者，替代供者移植的机会也越来越多。我们旨在分析家庭和替代供者HSCT对HSCT后发病率和死亡率的影响。我们在2007年7月至2018年12月期间在该科室进行了一项回顾性研究，其中包括所有因重度地中海贫血接受HSCT治疗的儿童。总共包括264名儿童，中位年龄为6岁（男/女，1.4：1）。移植物来源是相配的相关供体（MRD）（76％；亲本15％，兄弟姐妹85％）和相配的不相关供体（MUD）（22％）。所有儿童均接受了清髓性调理方案，其中以93％的硫代硫丹/噻替帕/氟达拉滨和7％的环丁砜/环磷酰胺。干细胞的来源是61％的外周血，38％的骨髓和3％的脐带血。MRD组和MUD组的菌血症发生率分别为14％和25％。MUD组的后可逆性脑病综合征（PRES）发生率较高（10％对3％）。在MRD组中，有97％发生了移入，混合嵌合的趋势更高（12％对2％）。指示时，使用全血供体淋巴细胞输注以确保MRD组儿童完全嵌合。在MUD和MRD组之间，急性和慢性移植物抗宿主病（GVHD）的发生率具有统计学意义的显着差异，分别为60％对20％和41％对17％（P = .001）。同样，MUD组的免疫性血细胞减少症和巨细胞病毒再激活也明显更高，分别为27％对1.4％和25％对2％（P = .001）。在我们的队列中，无地中海贫血的存活率分别为配对的同胞供体，配对的家庭供体和MUD组的96％，94％和84％，中位随访时间分别为65个月。移植年龄小于和大于7岁的患者的总生存率分别为95％和90％，中位随访时间为65个月。重度地中海贫血患者的MUD移植涉及特定挑战，例如PRES和GVHD的异常表现，例如免疫性血细胞减少症。需要早期干预以优化支持治疗并采取措施降低GVHD，以确保90％以上的存活率。更多还原相匹配的同胞供体，相匹配的家庭供体和MUD组分别有84％和中位随访时间为65个月。移植年龄小于和大于7岁的患者的总生存率分别为95％和90％，中位随访时间为65个月。重度地中海贫血患者的MUD移植涉及特定挑战，例如PRES和GVHD的异常表现，例如免疫性血细胞减少症。需要早期干预以优化支持治疗并采取措施降低GVHD，以确保90％以上的存活率。更多还原相匹配的同胞供体，相匹配的家庭供体和MUD组分别有84％和中位随访时间为65个月。移植年龄小于和大于7岁的患者的总生存率分别为95％和90％，中位随访时间为65个月。重度地中海贫血患者的MUD移植涉及特定挑战，例如PRES和GVHD的异常表现，例如免疫性血细胞减少症。需要早期干预以优化支持治疗并采取措施降低GVHD，以确保90％以上的存活率。更多还原重度地中海贫血患者的MUD移植涉及特定挑战，例如PRES和GVHD的异常表现，例如免疫性血细胞减少症。需要早期干预以优化支持治疗并采取措施降低GVHD，以确保90％以上的存活率。更多还原重度地中海贫血患者的MUD移植涉及特定挑战，例如PRES和GVHD的异常表现，例如免疫性血细胞减少症。需要早期干预以优化支持治疗并采取措施降低GVHD，以确保90％以上的存活率。更多还原

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造血干细胞移植（HSCT）是印度地中海贫血患者的唯一治疗选择，增加了没有匹配家庭供体的患者获得替代供体移植的机会。我们旨在分析家庭和替代供体HSCT对HSCT后发病率和死亡率的影响。我们于2007年7月至2018年12月在该科进行了一项回顾性研究，纳入所有因地中海贫血而接受HSCT检查的儿童。共有264名儿童，中位年龄为6岁（男/女，1.4:1）。移植物来源为匹配相关供体（MRD）（76%；亲本15%，同胞85%）和匹配无关供体（MUD）（22%）。所有儿童均接受了一种清髓治疗方案，93%的儿童接受了treosulfan/thiotepa/氟达拉滨，7%的儿童接受了busulfan/环磷酰胺。干细胞来源：外周血61%，骨髓38%，脐血3%。MRD组和MUD组的菌血症发生率分别为14%和25%。MUD组发生后部可逆性脑病综合征（PRES）的几率较高（10%对3%）。移植发生率为97%，MRD组有较高的混合嵌合体倾向（12%对2%）。提示时，全血供者淋巴细胞输注可确保MRD组儿童完全嵌合。在急性和慢性移植物抗宿主病（GVHD）发生率方面，MUD组与MRD组分别为60%对20%和41%对17%，差异有统计学意义（P=.001）。同样，MUD组的免疫细胞减少和巨细胞病毒再激活率也显著高于对照组，分别为27%对1.4%和25%对2%（P=0.001）。在我们的队列中，无地中海贫血的存活率分别为96%，94%和84%，在匹配的同胞捐赠者，匹配的家庭捐赠者和MUD组中，平均随访时间为65个月。在接受移植小于和大于7岁的患者中，总生存率分别为95%和90%，中位随访时间为65个月。地中海贫血患者的泥浆移植主要涉及特殊的挑战，如压力和不寻常的GVHD表现，如免疫细胞减少。需要早期干预以优化支持性护理和减少GVHD的措施，以确保90%以上的存活率。更多还原<BR>

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